Ii. Hromadná pripomienka k vyhláške úpravy vstupu inovatívnych liekov

22. máj 2025

Slovenská aliancia zriedkavých chorôb zastrešujúca aktuálne 30 organizácií pacientov so zriedkavými ochoreniami podáva zásadnú pripomienku k navrhovanej vyhláške Ministerstva zdravotníctva Slovenskej republiky z roku 2025, ktorou sa ustanovujú podrobnosti výpočtu príslušného násobku hrubého domáceho produktu pre stanovenie prahovej hodnoty posudzovaného lieku.

Odôvodnenie:

Rozpor s účelom a aplikačnou realizáciou zákona č. 363/2011 Z. z.

Máme za to, že hoci navrhovaná vyhláška formálne nevylučuje možnosť vstupu lieku na ojedinelé ochorenie do systému úhrad, v aplikačnej praxi uplatnenie cesty vstupu pre lieky na ojedinelé ochorenia podľa § 7 ods. 5 zákona č. 363/2011 Z. z., čím sa fakticky obchádza zákonný účel a zmysel tohto ustanovenia.

Našu obavu podčiarkuje dlhodobo pretrvávajúce a objektívne zdokumentované výrazné zaostávanie Slovenskej republiky v oblasti dostupnosti liekov na zriedkavé ochorenia, ako aj inovatívnych liečiv pri onkologických diagnózach. Znepokojujúce je najmä to, že v aplikačnej praxi, konaniach a rozhodovacom procese sa kritérium prahovej hodnoty systematicky uplatňuje ako imperatívne, absolútne a nadradené všetkým ostatným zákonom stanoveným kritériám, čím sa de facto stáva jediným rozhodujúcim a nepriechodným faktorom pri posudzovaní zaradenia lieku na ojedinelé ochorenie do systému úhrad.

Základný zákon zámerne a explicitne a v súlade s prístupom a politikami EÚ (nariadenie 141/2000) vytvára osobitný mechanizmus vstupu do úhrad pre lieky, ktoré nespĺňajú podmienky nákladovej efektívnosti, ak ide o liek na ojedinelé ochorenie a sú splnené ďalšie zákonné kritériá (napr. absencia alternatívnej liečby, medicínsky prínos...). Tento režim je výsledkom legislatívneho kompromisu a ústavného princípu ochrany zraniteľných pacientov. Dovoľte citovať, Česko, denná tlač, 3.1.2022, Exminister zdravotníctva ČR Adam Vojtech, „U léčivého přípravku určeného k léčbe vzácneho onemocnění se posuzují: „analýza nákladové efektivity, avšak bez zohlednení jejího výsledku v podobě poměru inkrementálních nákladu a přínosú. U léčiv na vzácná onemocnění sezavádí nový systém pro posuzování jejich efektivity. Protože se jedná o léky, které nikdy nebudou z podstaty ojedinelosti nákladově efektívní, bude se hodnotit širší celospoločenský dopad a do schvalovaní budou zapojeny také pacientské organizace a odborné společnosti”. 

Navrhovaná vyhláška síce samostatný vstup pre lieky na ojedinelé ochorenia výslovne neruší, no výkladom a uplatňovaním prahových ekonomických kritérií ako faktických rozhodovacích limitov vytvára neprekonateľnú prekážku pre vstup orphan liekov. Tým sa výnimka síce formálne zachováva, ale v praxi sa stáva nefunkčnou.

Máme za to, že zákonné splnomocnenie v § 7 ods. 3 oprávňuje len na stanovenie technických podrobností výpočtu, nie na materiálne obmedzovanie zákonom uznanej výnimky z povinnosti plniť povinne prahové hodnoty pre lieky na zriedkavé ochorenia. Preto sa domnievame, že navrhovaná vyhláška formálne rešpektuje zákon, ale materiálne narúša jeho podstatu, čím vzniká rozpor medzi zákonným účelom a podzákonnou realizáciou.

Máme za to, že navrhované kritéria sú pre lieky na ojedinelé ochorenia nevykonateľné (QUALY > 20 pre HDP x 10), prakticky nesplniteľné, keďže pre mnohé orphan lieky neexistuje komparátor, štatistické významné vzorové súbory, stanovené požiadavky sú neprimerané a neaplikovateľné pri liekoch s veľmi malým počtom pacientov, nedostatkom komparatívnych údajov alebo dokonca bez existencie medicínskej alternatívy. V prípade liekov na ojedinelé ochorenia ide často o vysoko špecifické diagnózy, ktoré postihujú mimoriadne malé skupiny pacientov. V takýchto prípadoch nie je metodicky ani odborne opodstatnené uplatňovať jednotný, uniformný matematický model hodnotenia ako hlavné rozhodovacie kritérium, keďže tieto diagnózy svojou povahou vylučujú štandardizované ekonomické porovnávanie. Navrhované podmienky pre lieky na zriedkavé ochorenia sú extrémne nerealistické a výsledkom podľa nás bude, že takmer žiadny orphan liek neprejde do systému úhrad. Navrhované kritéria sú precedentné, nepoužívané v rámci EÚ. Áno, sme si vedomí, že je súčasťou praxe počítať modely a nákladové indikátory v rámci udržateľnosti a vývoja zdravotných systémov, nepoužívajú sa však ako jediné, nadradené, vylučujúce kritérium pre odopretie prístupu k liečbe. Napríklad v Českej republike sa aj za účasti pacientskych organizácií používajú kritériá MDCA a hodnotí sa závažnosť ochorenia, na liečbu ktorého je liek určený, nahraditeľnosť posudzovaného lieku inými terapeutickými postupmi, nenaplnená medicínska potreba pacienta, preukázateľný prínos na zlepšenie kvality života pacienta, terapeutická účinnosť a bezpečnosť, odporúčania odborných komisií, inštitúcií a spoločností, celospoločenský význam možnosti terapeuticky ovplyvniť ochorenie, dostupnosť posudzovaného lieku v krajinách EÚ.

Máme za to, že vyššie uvedené dôvody: aplikačná prax a vyžadovanie nevykonateľných kritérií vylučuje časť pacientov s ojedinelým ochorením z prístupu k liečbe výlučne na základe finančného kritéria. A to tým, že prahová hodnota (finančné kritérium) sa uplatňuje ako jediné vylučujúce kritérium pre zaradenie lieku na ojedinelé ochorenia. Stavia takéto kritérium nad ostatné vo forme výslovného zákazu liek zaradiť, dokonca zamedzuje pacientovi prístup k ostatným nástrojom zavedeným na posúdenie lieku. Toto vylučuje pacientom s ojedinelým ochorením možnosť uchádzať sa o liečbu a získať liečbu z titulu zriedkavosti svojho ochorenia pre vytvorenie nesplniteľných bariér pre lieky na ojedinelé ochorenia.

Máme za to, že navrhovaná vyhláška vedie k uplatňovaniu nevyvážených a neproporčných kritérií v konaniach v neprospech pacienta. Nesplnenie prahovej hodnoty, ako jediného nadradeného vylučovacieho kritéria znamená vylúčenie z úhrady, zatiaľ čo splnenie týchto podmienok neznamená zaradenie lieku do systému úhrad. Ide o nerovnováhu medzi pacientom a ostatnými účastníkmi konania a máme za to, že o vážne obmedzenie práv pacientov.

V našom systéme vzniká a už existuje mimoriadne kritický súbeh pre pacientov, kedy sa tvoria nesplniteľné podmienky pre vstup lieku do kategorizácie a zároveň sú priamo zákonom obmedzené úhrady na výnimku s už definovaným ďalším obmedzením úhrad v najbližších rokoch, opäť výlučne na základe ekonomického indikátora, nie medicínskych, humánnych, spoločenských kritérií. Toto vytvára mimoriadne nebezpečnú situáciu pre pacientov a už v súčasnosti sa s týmto kritickým stavom stretávame. Úhrada na výnimku nemožná, do kategorizácie liek nevstúpi, uzavretý systém bez východiska pre pacientov.

Už aktuálna dostupnosť liekov na ojedinelé ochorenia na Slovensku je kritická v počte uhrádzaných liekov, obmedzení úhrady, omeškaní vstupu od registrácie OMP EMA aj voči nám porovnateľným krajinám. Tento stav má vážne medicínske, spoločenské a často fatálne dôsledky pre pacientov, ich rodiny aj ošetrujúcich lekárov. Navrhované znenie predmetnej vyhlášky prehlbuje bariéry vstupu orphan liekov do systému úhrad a ešte viac oslabí postavenie a šance malých skupín pacientov so zriedkavým ochorením na dostupnú a účinnú liečbu.

Navrhujeme stiahnuť predmetnú vyhlášku v navrhovanom znení z legislatívneho procesu. V prípade, že Ministerstvo zdravotníctva SR bude pokračovať v jej prijímaní, žiadame, aby bolo znenie vyhlášky upravené tak, aby bolo jednoznačne a explicitne zrejmé, že:

1. uplatňovanie prahovej hodnoty pri liekoch na ojedinelé ochorenia má len informatívny charakter a nesmie byť interpretované ako nadradené alebo absolútne kritérium, ktoré by vylučovalo možnosť zaradenia liekov na ojedinelé ochorenia do systému úhrad podľa samostatných kritérií pre vstup uvedených v § 7 ods. 5 zákona č. 363/2011 Z. z.,

2. a takto zabezpečiť, že ekonomické hodnotenie nebude jediným ani rozhodujúcim kritériom pri posudzovaní zaradenia liekov na ojedinelé ochorenia, a že bude vždy vyvažované klinickými, medicínskymi, spoločenskými a etickými hľadiskami.